Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức
(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Một nghiên cứu được tiến hành trên trẻ em tại Thái Lan vừa mới được công bố gần đây cho thấy điều trị dự phòng hemophilia là có hiệu quả. Cụ thể bằng cách tiêm dự phòng định kỳ 1 tuần 1 lần yếu tố 8 đông khô liều thấp đã mang lại kết quả tốt hơn trong việc giảm các biến chứng do chảy máu gây ra và cải thiện chức năng khớp so với chỉ điều trị theo nhu cầu ở trẻ em mắc bệnh Hemophilia ở Thái Lan.
Nghiên cứu này tập trung so sánh kết quả của điều trị dự phòng và điều trị theo nhu cầu (khi bị chảy máu mới tiêm YT cô đặc) để ngăn ngừa chảy máu và bảo tồn chức năng khớp ở trẻ em Thái Lan mắc bệnh Hemophilia A thể vừa và nặng.
Ở Thái Lan, việc điều trị sớm bằng yếu tố cô đặc đã được tiến hành cho bệnh nhân kể từ khi liệu pháp này được phê duyệt năm 2006. Lợi ích to lớn của việc điều trị dự phòng là điều hiển nhiên, tuy nhiên điều trị theo nhu cầu vẫn còn là phương pháp điều trị chủ yếu ở các Viện truyền máu huyết học ở Thái để thực hiện chiến lược phòng ngừa.
Các tác giả cho biết phương pháp điều trị theo nhu cầu vẫn là giải pháp chính trong quản lý bệnh Hemophilia ở Thái Lan do chi phí của yếu tố cô đặc còn quá cao.
Để xác định mức độ hiệu quả của việc điều trị dự phòng khi chỉ tiêm yếu tố 8 cô đặc liều thấp và ít thường xuyên hơn (1 lần 1 tuần, tiêu chuẩn là 3 lần 1 tuần để giảm chi phí phát sinh cho bệnh nhân), các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Tưởng niệm Vua Chulalongkorn ở Bangkok, Thái Lan, đã thiết kế một nghiên cứu (NCT02362581) để sử dụng liệu pháp điều trị theo nhu cầu trên trẻ em Thái Lan mắc bệnh Hemophilia A, trước khi chuyển các bé sang liệu pháp điều trị dự phòng và so sánh kết quả.
Nhóm nghiên cứu đã tiến hành trên 15 người mắc bệnh Hemophilia A từ 6 tháng đến 18 tuổi. Trong đó, 12 người thể nặng (FVIII <1%) và ba bệnh nhân thể trung bình (YT FVIII 1%-5%).
Trong sáu tháng đầu tiên của cuộc nghiên cứu, tất cả các bệnh nhân chỉ được điều trị bằng yếu tố FVIII cô đặc (tên thuốc HEMOFIL-M , liều lượng 20-40 IU/kg) khi bị chảy máu cấp tính, hoặc được bệnh viện xác nhận triệu chứng chảy máu lâm sàng (còn được gọi là điều trị theo nhu cầu). Sau đó họ dừng 1 tháng không điều trị để tiến hành giai đoạn 2, những đứa trẻ được truyền YT FVIII định kỳ (liều dùng 30-35 IU/kg) mỗi tuần một lần trong sáu tháng tiếp theo.
Các phân tích cho thấy, so với khi họ được điều trị theo nhu cầu, bệnh nhân được điều trị dự phòng tuy chỉ bằng liều thấp nhưng có ít bị chảy máu hơn và ít bị chảy máu tự phát mà cần can thiệp YT FVIII.
mặc dù chảy máu ở khớp là một biến chứng phổ biến của bệnh Hemophilia, nhóm nghiên cứu đã sử dụng Haemophilia Joint Health Score (HJHS) – một dạng thang điểm với các câu hỏi để đo lường mức độ tác động của xuất huyết khớp khuỷu tay, đầu gối và mắt cá chân đến người bệnh Hemophila.
Kết quả cho thấy trong khi điều trị dự phòng những người tham gia có điểm số khớp và HJHS tốt hơn so với điều trị theo nhu cầu, mặc dù sự khác biệt không đáng kể. Việc điểm HJHS không khác biệt nhiều cũng không phải là điều bất ngờ vì thời gian của nghiên cứu khá ngắn và hầu hết bệnh nhân đã bị bệnh khớp trước đó.
Khi điều trị dự phòng, bệnh nhân có chất lượng cuộc sống tốt hơn đáng kể, điều này được đánh giá bằng bảng câu hỏi chất lượng cuộc sống EQ-5D-5L, các bé cũng ít phải nghỉ học hơn.
Một phân tích chi phí cho thấy tổng chi phí điều trị dự phòng (3 lần 1 tuần) cao hơn đáng kể so với điều trị theo nhu cầu. Tuy nhiên, tổng chi phí điều trị dự phòng (1 lần 1 tuần) của nghiên cứu này (trung bình là 1168 IU/kg/năm) thấp hơn so với liều điều trị dự phòng được sử dụng ở châu Âu và Bắc Mỹ (từ 2000 đến 4000 IU/kg/năm).
“Điều trị dự phòng cho trẻ em bị Hemophilia A thể trung bình hoặc nặng có hiệu quả hơn so với điều trị theo nhu cầu trong việc giảm số lần chảy máu và số ngày bệnh nhân không thể thực hiện các hoạt động thường ngày hoặc đi học“, các tác giả đã viết. “Đây cũng là cách có thể cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân“.
“Với ngân sách hạn hẹp của Thái Lan, chế độ dự phòng YT VIII cô đặc liều thấp 30-35 IU/kg một lần mỗi tuần có thể được cân nhắc để điều trị cho các bệnh nhi Hemophila A thể trung bình hoặc nặng“, các nhà nghiên cứu chia sẻ.
Thông tin cập nhật – Ngày 09/05/2020
Các quốc gia đã thử nghiệm điều trị dự phòng liều thấp cho Hemophilia A và B
Nhận Xét Của Cừu Đen
Có thể thấy dù chỉ tiêm 1-2 lọ YT 8 250 IU mỗi tuần (giá tầm ~1tr7-4tr/tuần) có thể giúp các con phòng ngừa được rất nhiều số lần chảy máu, biến chứng liên quan đến khớp và ít phải nghỉ học do các cơn đau khớp hơn. Ngoài ra, việc chích dự phòng liều thấp ít nhất cũng làm giảm khả năng phát triển chất ức chế YT 8 hoặc gây dị ứng. Mọi người cũng cần phân biệt việc truyền đều đặn YT liều thấp với việc phải truyền liều YT cao khi bị chảy máu. Truyền liều cao liên tục có khả năng phát triển chất ức chế cao hơn, nhất là đối với các loại yếu tố tái tổ hợp.
Tài Liệu Tham Khảo
Bài gốc: Lower-dose Preventive Therapy Reduced Bleeding Events in Thai Children with Hemophilia A, Study Shows https://hemophilianewstoday.com/2019/11/27/preventive-lower-dose-factor-viii-therapy-reduced-bleeding-events-improved-quality-life-children-thailand-study/
Danh sách các quốc gia đã thử nghiệm: Show me the evidence: Effectiveness of low‐dose prophylaxis https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.13892
(nguồn cuuden.com)
