Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức
(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện Thành Phố Thủ Đức) Hemlibra (emicizumab) là loại thuốc tiêm dưới da đã được sử dụng như một phương pháp điều trị dự phòng trong gần sáu năm qua, đã giúp giảm số lần chảy máu ở những bệnh nhân Hemophilia A một cách an toàn và hiệu quả. Quan trọng hơn là số lần xuất huyết cần điều trị bằng yếu tố 8 cũng giảm ở tất cả bệnh nhân được điều trị bằng Hemlibra, bất kể có bị kháng (ức chế) yếu tố 8 hay không.
Kết quả nghiên cứu này đã được công bố trên tạp trí Haemophilia với tựa đề “Long-term safety and efficacy of emicizumab for up to 5.8 years and patients’ perceptions of symptoms and daily life: A phase 1/2 study in patients with severe haemophilia A”.
Như chúng ta đã biết, Hemophilia là bệnh do cơ thể thiếu hoặc không có yếu tố đông máu số 8, khiến máu khó đông. Hiện tại việc tiêm truyền bổ sung yếu tố 8 dạng tủa lạnh hoặc yếu tố 8 đông khô đang là liệu pháp điều trị phổ biến nhất. Tuy nhiên, 1 phần 3 số lượng bệnh nhân sẽ phát triển chất ức chế yếu tố 8 (kháng thuốc), khiến việc điều trị trở nên khó khăn và tốn kém hơn rất nhiều,thậm chí khiến thuốc vô hiệu.
Được phát triển bởi công ty Chugai Pharmaceutical và bây giờ được đưa ra thị trường bởi công ty Genetech, Hemlibra là 1 liệu pháp điều trị dựa trên cơ sở là kháng thể và đã được duyệt bởi một số quốc gia để điều trị như một liệu pháp dự phòng cho bệnh nhân Hemophilia A, kháng và không kháng yếu tố 8.
Hemlibra là 1 loại kháng thể 2 đầu, có thể kết nối yếu tố 9 và yếu tố 10, bắt chước chức năng hoạt động của yếu tố 8 trong cơ thể để nối liền con đường đông máu nội sinh.
Một số thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh rằng, Hemlibra có thể ngăn ngừa các đợt chảy máu ở trẻ em và người lớn một cách an toàn và hiệu quả trong thời gian ngắn hạn. Tuy nhiên, dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả của nó trên cơ sở lâu dài vẫn còn hạn chế và đang trong giai đoạn thu thập.
Các nhà nghiên cứu tại Chugai và các cộng sự của họ ở Nhật Bản đã báo cáo những phát hiện của thử nghiệm Giai đoạn 1 (JapicCTI-121934) và nghiên cứu mở rộng Giai đoạn 1/2 (JapicCTI-132195) để đánh giá tính hiệu quả và an toàn của Hemlibra trên 18 bệnh nhân Hemophilia tuổi từ 12 đến 58, kháng và không kháng yếu tố 8.
Trong nghiên cứu Giai đoạn 1, những người tham gia được chỉ định tiêm một trong ba liều Hemlibra khác nhau (0.3, 1.0 hoặc 3.0 mg/kg), được tiêm dưới da, tiêm mỗi tuần, tiêm liên tục trong 12 tuần. Sau khi hoàn thành giai đoạn điều trị ban đầu này, những người tham gia có tùy chọn đăng ký tham gia nghiên cứu mở rộng dài hạn của nghiên cứu và tiếp tục điều trị với Hemlibra cho đến khi liệu pháp này được bán trên thị trường.
Từ thử nghiệm 12 tuần này, kết quả cho thấy khi được điều trị bằng Hemlibra mỗi tuần giúp giảm thiểu số lần chảy máu hằng năm ở tất cả các bệnh nhân, bất kể có kháng yếu tố 8 hay không. Trong một thử nghiệm sau đó, dữ liệu từ 16 bệnh nhân của giai đoạn thử nghiệm mở rộng đã cho thấy Hemlibra vẫn hiệu quả ngăn ngừa chảy máu trong 2.8 năm một cách hiệu quả và an toàn.
Các nhà nghiên cứu cũng vừa mới công bố dữ liệu từ 18 bệnh nhân đã theo thử nghiệm trong 5.8 năm như sau:
- Trong tất cả các nhóm liều (0.3, 1.0, 3.0 mg/kg), Hemlibra đã giảm hoặc duy trì tỷ lệ chảy máu hằng năm (ABR) về gần bằng không.
- Số lần chảy máu hằng năm được giảm lớn nhất đối với những người tham gia thử nghiệm dùng liều Hemlibra thấp nhất (0.3 mg/kg), trong đó ABR giảm từ 32.46 lần/năm trước khi họ bắt đầu điều trị xuống còn 1.25 trong khi điều trị bằng Hemlibra.
- Số lần chảy máu hằng năm của liều 1.0 mg/kg là 0.83 lần/năm, của 3.0 mg/kg là 0.22 lần/năm.
Các phân tích về độ an toàn cũng cho thấy rằng mặc dù tất cả bệnh nhân đều gặp ít nhất một tác dụng phụ, nhưng hầu hết đều ở mức độ nhẹ (89,4%). Cả ba tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm viêm ruột thừa và gãy xương đùi, đều không liên quan đến Hemlibra. Không có mối lo ngại mới nào về an toàn được xác định kể từ lần cập nhật trước của nghiên cứu mở rộng dài hạn của thử nghiệm.
“Nghiên cứu này cho thấy hiệu quả và tính an toàn vượt trội của việc điều trị dự phòng bằng emicizumab [Hemlibra] lên đến 5,8 năm ở những bệnh nhân Hemophilia A thể nặng, và qua đó cho thấy tiềm năng to lớn của việc điều trị dự phòng bằng emicizumab để giảm thiểu cả về số lần và mức độ nghiêm trọng của các đợt chảy máu của bệnh nhân, qua đó giúp cải thiện cuộc sống hàng ngày và cảm xúc của họ” các nhà nghiên cứu đã chia sẻ.
Bài Gốc: Hemlibra Lowered Number of Hemophilia A Bleeds Over Nearly 6 Years
(nguồn cuuden.com)
