Cập nhật những thông tin tích cực từ liệu pháp gen trong điều trị Hemophilia (máu khó đông)

(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Tháng 11/2019 vừa qua trang Hemophilia News Today đã cung cấp thông tin rằng liệu pháp gen FIX-Padua đề điều trị Hemophilia (máu khó đông) thể B của công ty uniQure và liệu pháp gen SB-525 để điều trị Hemophilia (máu khó đông) thể A của công ty Pfizer đã đem đến những kết quả rất tích cực

Liệu pháp gen FIX-Padue chữa trị Hemophilia (máu khó đông) thể B được cấp bằng sáng chế Hoa Kỳ

Công ty uniQure đang nghiên cứu về phương pháp chữa dứt điểm Hemophilia A và B bằng liệu pháp điều trị gen mới công bố họ đã phát triển thành công phiên bản gen mới có tên là FIX-Padua.

Đây là kết quả nghiên cứu của dự án AMT-061 giúp chữa khỏi hẳn Hemophilia B bằng 1 lần tiêm thuốc duy nhất.

AMT-061 đã được thử nghiệm trên 56 người bị Hemophilia B nặng và trung bình, sau 1 lần tiêm, yếu tố 9 của các bệnh nhân này đã tăng lên mức 57%, vẫn đang duy trì sự ổn định ở mức 54% 26 tuần sau tiêm. Dự kiến kết quả đầu tiên của đợt thử nghiệm trên 56 bệnh nhân sẽ được công bố vào đầu năm 2020 và thử nghiệm sẽ kết thúc vào năm 2024.

Ngoài ra, công ty này cũng đang thử nghiệm 1 dự án nghiên cứu có tên AMT-180 để chữa khỏi Hemophilia A, bất kể họ có kháng yếu tố 8 hay không vì giải pháp này có thể tạo cục máu đông mà không cần yếu tố 8. Ở giai đoạn thử nghiệm trên chuột thì AMT-180 giúp tăng 29% khả năng tạo cục máu đông.

Bài gốc: https://hemophilianewstoday.com/2019/11/06/uniqure-granted-new-patent-in-us-to-use-fix-padua-for-gene-therapy/

Cập nhật kết quả liệu pháp gen SB-525 chữa trị Hemophilia (máu khó đông) thể A

Cập nhật kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Alta cho thấy rằng 1 lần tiêm liệu pháp gen SB-525 liều cao giúp tăng yếu tố 8 bền vững đến ngưỡng bình thường, ngăn chảy máu hiệu quả đến 24 tuần sau tiêm. Thử nghiệm được diễn ra trên bệnh nhân bị Hemophilia A thể nặng.

Với kết quả hứa hẹn này, công ty Pfizer đã bắt đầu giai đoạn nghiên cứu mới với mã số NCT03587116 để chuẩn bị cho SB-525 tiến tới giai đoạn 3, giai đoạn thử nghiệm lâm sàng trên một nhóm lớn bệnh nhân. 6 tháng nghiên cứu tới đây sẽ giúp đánh giá mức độ hiệu quả và an toàn của giải pháp điều trị gen này.

Bài gốc: https://hemophilianewstoday.com/2019/11/08/updated-alta-trial-results-support-continued-advancement-sb-525-gene-therapy-hemophilia-a/

Được lược dịch bởi Hảo Bùi từ CLB HEMOPHILIA PHÍA NAM
(nguồn Hemophilia News Today)