Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức
(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Các nhà khoa học tại Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phát triển một kỹ thuật cho phép họ xác định liệu các tế bào tua (dendritic cells tế bào thuộc hệ miễn dịch) có xuất hiện để kích quá trình sản xuất kháng thể để phản ứng lại các chế phẩm có chứa yếu tố 8 – sản phẩm điều trị bệnh máu khó đông – hay không.
Họ sử dụng các “tế bào mồi”, trên bề mặt của các tế bào này có peptide (chuỗi các acid amin với kích thước vô cùng nhỏ) của yếu tố 8. Kỹ thuật này cho phép các nhà khoa học sử dụng sự xuất hiện của các tế bào tua sau khi chúng được mồi ra như là một “chỉ dấu sinh học” (Biomarker giống như một công bố của các nhà khoa học khi họ có khả năng tạo ra các triệu chứng y học bên ngoài cơ thể người và có thể lặp đi lặp lại việc này một cách chính xác. Nghĩa là thay vì nghiên cứu phản ứng của cơ thể từ bệnh nhân máu khó đông, mang nhiều rủi ro cho người bệnh, thì nay họ có thể tái hiện các phản ứng này trong phòng thí nghiệm) để nghiên cứu về các phản ứng miễn dịch của cơ thể có khả năng vô hiệu hóa các tác dụng của việc truyền yếu tố 8.
Chỉ dấu sinh học này rất quan trọng giúp gia tăng tính an toàn và hiệu quả trong việc phát triển các loại thuốc mới và việc cấp phép sau này vì nó sẽ giúp hạn chế hiện tượng sốc phản vệ đối với các loại thuốc/chế phẩm máu điều trị được đưa vào cơ thể. Các phương pháp giúp xác định các cá thể và các nhóm cá thể có nguy cơ xuất hiện hiện tượng sốc phản vệ từ sớm như thế này sẽ giúp phát triển các loại thuốc điều trị máu khó đông mới có thể giảm thiểu được vấn đề này.
Kỹ thuật mới này cũng cho phép các nhà khoa học của FDA lý giải kết quả của các nghiên cứu lâm sàng trước đây đã cho thấy rằng tỷ lệ bị sốc phản vệ khi truyền yếu tố 8 có nguồn gốc từ huyết tương người thấp hơn đáng kể so với việc truyền yếu tố 8 được tạo ra bằng công nghệ di truyền (Yếu tố 8 tái tổ hợp, rFVIII).
Các tế bào tua bắt và tiêu hóa các phân tử “lạ” khi chúng “lạc” vào cơ thể, sau đó các tế bào tua này đưa các mảnh tàn tích của các phân tử lạ đã được “xử lý” ra bên ngoài màng của tế bào để “mồi” kích hoạt bước đầu trong chuỗi phản ứng miễn dịch để tạo ra các kháng thể chống lại các phân tử lạ này. Kỹ thuật này của FDA cho phép các nhà nghiên cứu xác định liệu các tế bào tua có đưa các mảnh tàn tích của yếu tố 8 ra ngoài bề mặt tế bào khi chúng tiếp xúc với một loại yếu tố 8 nào đó hay không. Qua đó, giúp xác định xem liệu một sản phẩm yếu tố 8 cụ thể nào có tiểm ẩn khả năng gây sốc phản vệ hay không.
Mặc dù nghiên cứu trước đây cho thấy “yếu tố 8 tái tổ hợp” dễ kích hoạt phản ứng miễn dịch thông qua việc kích hoạt các tế bào tua hơn “yếu tố 8 gốc huyết tương người”, cho đến nay, các nhà nghiên cứu vẫn chưa thể giải thích tại sao điều này lại xảy ra.
Do đó, các nhà khoa học của FDA đã sử dụng một kỹ thuật gọi là “Phức hợp tương thích mô chính – Major Histocompatibility Complex (MHC)” dựa trên phép đo phổ peptide (MAPPs) để xác định sự xuất hiện của các đoạn peptide (chuỗi các acid amin với kích thước vô cùng nhỏ) của “yếu tố 8 tái tổ hợp” và “yếu tố 8 gốc huyết tương người” được tạo ra bởi các tế bào tua.
Các nhà khoa học đã có thể chứng minh rằng các tế bào tua từ bệnh nhân máu khó đông thể A (Hemophilia A) cũng như những người khỏe mạnh trưng bày ít peptide bên ngoài màng tế bào hơn khi họ nhận “yếu tố 8 gốc huyết tương người” so với khi họ dùng “yếu tố 8 tái tổ hợp”.
Kết quả nghiên cứu cho rằng các sản phầm từ “yếu tố 8 gốc huyết tương người” “thân thiện” với hệ thống miễn dịch hơn các sản phẩm từ “yếu tố 8 tái tổ hợp”. Đồng nghĩa với việc “yếu tố 8 gốc huyết tương người” ít gây ra hiện tượng kháng yếu tố 8.
(Nguồn: Hemophilia Federation of America – Hảo Bùi dịch)
