Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức
(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện Thành Phố Thủ Đức) Ngày 23 tháng 2 năm 2023 cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp thuận Efanesoctocog alfa – một chế phẩm điều trị bệnh hemophilia A bằng liệu pháp thay thế yếu tố đông máu VIII bền vững – được phép sử dụng trong điều trị bệnh Hemophilia.
Efanesoctocog alfa được phê duyệt sử dụng để điều trị dự phòng, điều trị khi chảy máu và khi phẫu thuật đối với cả bệnh nhân là người lớn và trẻ em. Đây là loại thuốc đầu tiên và duy nhất cho đến nay có thể đưa nồng độ yếu tố đông máu VIII trong cơ thể người bệnh lên mức 40% gần với mức của người bình thường (con số cao hơn hẳn các liệu pháp thay thế hiện nay) và duy trì trong thời gian một tuần, đảm bảo dự phòng với chỉ một mũi tiêm mỗi tuần. Vì vậy, nó được xếp hạng là “the first class drugs” bởi tác dụng lần đầu và duy nhất đó.
Theo hãng Sanofi, nhà sản xuất Efanesoctocog alfa “việc chấp thuận lưu hành chế phẩm này cho phép người bệnh và nhân viên y tế xây dựng lại hình ảnh về cuộc sống của những người mắc bệnh hemophilia. Lần đầu tiên có một chế phẩm đông máu thay thế liều tiêm mỗi tuần một lần với khả năng bảo vệ mạnh mẽ đã sẵn sàng cho người bệnh”.
Kết quả theo dõi điều trị trong giai đoạn thử nghiệm cho thấy chế phẩm này cung cấp giải pháp hiệu quả 100% trong điều trị dự phòng chảy máu khớp, loại chảy máu phức tạp, mãn tính, là thách thức lớn trong điều trị dự phòng từ trước đến nay. Nồng độ yếu tố VIII trung bình trong thời gian một tuần của mũi tiêm là 40% và ngày thứ bảy của liều tiêm, nồng độ yếu tố VIII trung bình là 10%. Đây là nồng độ đạt được rất cao so với các liệu pháp điều trị bằng yếu tố đông máu thay thế từ trước đến nay.
Theo hồ sơ điều trị thử nghiệm của chế phẩm, Efanesoctocog alfa được xem là thuốc an toàn. Không có ghi nhận nào về các trường hợp phát triển chất ức chế trong quá trình điều trị thử nghiệm mặc dù quá trình đó có phát sinh chắc ức chế. Các phản ứng phụ bất lợi được ghi nhận công quá trình thử nghiệm là dưới 10% và chủ yếu là đau đầu và đau khớp.
nguồn: Quân Hà
(từ Facebook SỐNG CHUNG VỚI HEMOPHILIA )
Bài báo gốc tiếng Anh: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/hem-news-briefs/hemophilia-a-factor-viii-bleed-protection-altuviiio-prophylaxis-once-weekly-dosing/
