Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức
(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Liệu pháp gen SB-525 (giroctocogene fitelparvovec) được phát triển bởi Pfizer và Sangamo Therapeutics đang được thử nghiệm ở giai đoạn 3 trên bệnh nhân Hemophilia A.
AFFINE (NCT04370054) là một thử nghiệm quan trọng, qua đó cung cấp dữ liệu để giúp SB-525 được cấp phép. Người tham gia thử nghiệm bắt buộc phải hoàn tất lộ trình điều trị dự phòng ít nhất trong vòng 6 tháng trước khi tiến hành điều trị bằng liệu pháp gen (NCT03587116) để thu thập dữ liệu các thông số liên quan đến sự hiệu quả và an toàn.
“Triển khai giai đoạn 3 của SB-525 là một thành tựu quan trọng đối với Pfizer vì chúng tôi đã và đang tiếp tục với cam kết lâu dài trong việc cải thiện việc điều trị cho cộng đồng Hemophilia” Brenda Cooperstone, Giám đốc phát triển bệnh hiếm gặp của Pfizer Global Product Development đã phát biểu trong thông cáo báo chí.
Ban đầu được phát triển bởi công ty Sangamo, SB-525 là một liệu pháp gen sử dụng vỏ của môt adeno-associated vi rút (AAV6) để vận chuyện gen đã được chỉnh sửa vào tế bào gan, qua đó giúp sản sinh yếu tố FVIII. SB-525 đã được FDA của Mỹ và Cục dược phẩm của Châu Âu gắn nhãn thuốc mồ côi và được ưu tiên trong quá trình kiểm định và duyệt thuốc.
Trong giai đoạn 1, 5 bệnh nhân đã tham gia thử thuốc và cho kết quả rất khả quan khi trong vòng 14 tuần sau điều trị không bị chảy máu, sau 85 tuần, ngưỡng yếu tố 8 vẫn đủ để tự cầm máu.
Giai đoạn 3 này sẽ nghiên cứu trên 60 người, tuổi từ 18 đến 64, theo dõi trong vòng 5 năm.
Bài Gốc: First Patient Dosed in Pivotal AFFINE Study of Potential Gene Therapy SB-525
(nguồn cuuden.com)
