Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức Câu lạc bộ bệnh máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức
(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Liệu pháp tế bào mà công ty Sigilon Therapeutics áp dụng có tác dụng đột phá trong điều trị các rối loạn chảy máu (Hemophilia A, B, và cả bệnh thiếu hụt yếu tố 7) khi chỉ 1 mũi tiêm có tác dụng kéo dài trong hơn 6 tháng. Các nghiên cứu lâm sàng trên người mắc bệnh Hemophilia A sẽ được Sigilon Therapeutics tiến hành vào nữa đầu năm 2020.
Liệu Pháp Tế Bào SIG-001 – Điều Tuyệt Vời Hơn Cả Hemlibra!
Công ty Sigilon Therapeutics tại Mỹ vừa công bố 1 phương pháp đột phá để điều trị các rối loạn chảy máu (Hemophilia A, B, và cả bệnh thiếu hụt yếu tố 7) có tác dụng lâu dài bằng phương pháp can thiệp tế bào, đây là hướng đi mới, khác với phương pháp chỉnh sửa gen mà đa số các công ty đang thử nghiệm.
Công nghệ này sử dụng Shielded Living Therapeutics (tạm dịch: Liệu pháp màng sống), đây là nền tảng của công nghệ phủ tế bào bằng vật liệu sinh học qua đó tối ưu hóa việc đưa các tế bào này vào cơ thể cũng như gia tăng sự ổn định và hiệu quả lâu dài của các liệu pháp tế bào khi ở trong cơ thể.
Các khối cầu làm từ Afibrome sẽ bảo vệ các tế bào được chỉnh sửa, một ma trận vật liệu sinh học sẽ che chắn các tế bào khỏi sự đào thải và tấn công miễn dịch của cơ thể, để tạo ra và duy trì các hiệu quả điều trị.
Thử nghiệm trên chuột bằng một lần tiêm các tế bào đã được chỉnh sửa (tiêm dưới da) cho thấy khả năng tự sản xuất các yếu tố đông máu bị khiếm khuyết một cách bền vững ở các mức độ phù hợp cho việc điều trị và kéo thời gian chảy máu về ngưỡng bình thường.
Một tiêm duy nhất có thể giúp sản sinh ra các yếu tố đông máu ở mức độ đủ để điều trị chảy máu. Mức độ sản xuất yếu tố đông máu phụ thuộc vào liều (độ nhiều ít của các tế bào được tiêm vào). Điều chỉnh liều lượng sẽ điều chỉnh thời gian chảy máu và mất máu.
Đáng chú ý, các tế bào được chỉnh sửa để sản xuất yếu tố VIII có thể khả năng tồn tại và liên tục sản xuất yếu tố VIII bền bỉ trong hơn sáu tháng hoặc thậm chí lâu hơn.
“Bằng cách che chắn/bảo vệ các tế bào khỏi xơ hóa và đào thải miễn dịch, chúng tôi tin rằng chúng tôi có thể cung cấp một liệu pháp lâu dài sẽ giải phóng bệnh nhân khỏi gánh nặng truyền dịch thường xuyên của liệu pháp thay thế yếu tố truyền thống. Chúng tôi rất vui mừng được thực hiện bước tiếp theo để thúc đẩy các chương trình này.” – David Moller, Giám đốc khoa học của Sigilon đã phát biểu.
Sigilon đã lên kế hoạch triển khai các nghiên cứu lâm sàng trên người mắc bệnh Hemophilia A, dự kiến có thể diễn ra vào nữa đầu năm 2020. Hiện tại họ đang gấp rút hoàn tất các công việc cần thiết (tiền lâm sàng) để đáp ứng các điều kiện để triển khai nghiên cứu với số hiệu SIG-001 do FDA Hoa Kỳ cấp.
Liệu Pháp Tế Bào SIG-001 Đã Được FDA Cấp Phép Công Nhận Là “Thuốc Mồ Côi”
Trước hết, “thuốc mồ côi” (orphan drugs) là các loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng, phác đồ điều trị vẫn chưa rõ ràng. Để nghiên cứu được các loại thuốc này đòi hỏi trình độ khoa học cao, nghiên cứu kỹ lưỡng cũng như lượng “chất xám” đổ vào là rất lớn. Được FDA cấp chỉ định này sẽ cho phép các công ty dược hưởng nhiều ưu đãi về thuế và có 7 năm độc quyền tiếp thị (các thuốc thông thường chỉ được 3 đến 5 năm).
“Chúng tôi rất vui mừng khi SIG-001 đã được cấp phép công nhận là thuốc mồ côi. Việc cấp phép đã cho thấy sự thiếu hụt nghiêm trọng các liệu pháp điều trị hiệu quả và lâu bền cho Hemophilia A cũng như củng cố cho cam kết của chúng tôi trong việc thúc đẩy chương trình phát triển SIG-001. Chúng tôi sẽ tiếp tục phát triển thêm các loại thuốc mồ côi khác để điều trị các bệnh hiểm nghèo.” – Rogerio Vivaldi chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của Sigilon đã phát biểu trong một thông cáo báo chí
SIG-001 là một liệu pháp điều trị Hemophilia A bằng công nghệ gen, do Công ty Sigilon Therapeutics tại Mỹ phát triển dựa trên nền tảng độc quyền của họ có tên là Shielded Living Therapeutics (tạm dịch: Liệu pháp màng sống). Đây là nền tảng của công nghệ phủ tế bào bằng vật liệu sinh học qua đó tối ưu hóa việc đưa các tế bào này vào cơ thể cũng như gia tăng sự ổn định và hiệu quả lâu dài của các liệu pháp tế bào khi ở trong cơ thể.
Thử nghiệm SIG-001 trên chuột bằng một lần tiêm dưới da cho thấy khả năng tự sản xuất các yếu tố đông máu bị khiếm khuyết của bệnh nhân diễn ra một cách bền vững ở các mức độ lý tưởng cho việc điều trị. Qua đó kéo thời gian chảy máu về ngưỡng bình thường.
Đáng chú ý, các tế bào được chỉnh sửa để sản xuất yếu tố VIII có thể khả năng tồn tại và liên tục sản xuất yếu tố VIII bền bỉ trong hơn sáu tháng hoặc thậm chí lâu hơn.
Tài Liệu Tham Khảo
Thông báo chính thức của Sigilon Therapeutics: https://sigilon.com/sigilon-therapeutics-to-present-preclinical-data-showing-six-months-durability-for-cell-therapies-in-rare-blood-disorders/
Bài Gốc:
- https://hemophilianewstoday.com/2019/07/12/sigilon-preclinical-data-supports-cell-therapies-as-durable-bleeding-disorders-treatment/
- FDA Grants Sigilon Therapeutic’s SIG-001 Orphan Drug Status for Hemophilia A.
(nguồn cuuden.com)
