(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Thật không ngoa khi nói rằng loại thuốc mới có tên Hemlibra (có chứa emicizumab) là yếu tố thay đổi cục diện trong việc điều trị Hemophilia. Thay vì truyền các liều yếu tố đông máu mỗi ngày, chỉ 1 lần tiêm Hemlibra duy nhất sẽ có tác dụng (gần tương tự) tới 2 tuần đến 1 tháng. Những liệu pháp điều trị và chăm sóc đáng kinh ngạc như vậy đang dấy lên các mối quan tâm liên quan đến “tái định nghĩa giới hạn thể chất” cho bệnh nhân Hemophilia.
Một trong những vấn đề đáng ngại mà các bậc cha mẹ phải đối mặt với những cậu trai là đặt ra đâu mới là giới hạn thể chất/vận động mà các cu cậu có được cho phép. Các cu cậu thường rất hiếu động, thường xuyên đòi chơi các môn thể thao mang tính đối kháng cao như bóng rổ và đá banh. Rất nhiều lần, các cu cậu bị bố mẹ yêu cầu hạn chế tham gia các môn thể thao vì sợ bị xuất huyết khớp gối và mắt cá.
Cho đến khi phương pháp điều trị mới (Hemlibra) xuất hiện, chưa từng có loại thuốc nào có thể giúp giảm thiểu số lần xuất huyết bên trong (các khớp). Bây giờ đây, cơ hội để sinh hoạt như người bình thường của các cu cậu đã được mở rộng ra rất nhiều. Tuy nhiên vẫn phải nhắc nhở các cậu là né mấy môn như đá banh ra! Các bậc cha mẹ có thể nên bắt đầu nghĩ về sự nới lỏng giới hạn cho các con được rồi.
Sự ra đời của Hemlibra thực sự là ngoài sức tưởng tượng và giống như một câu chuyện viễn tưởng. Thân nhân, bệnh nhân Hemophilia chưa bao giờ kỳ vọng sẽ có 1 loại thuốc có thể thay đổi xu hướng chữa trị lớn lao đến như vậy. Hơn 20 năm trước, cộng đồng Hemophilia đã mơ về 1 liệu pháp điều trị dưới da, thay vì tiêm/truyền tĩnh mạch. Giờ đây, rất nhiều năm sau đó, Hemlibra đã trở thành hiện thực.
Các phương pháp điều trị Hemophilia đang tiếp tục phát triển rất nhanh và sẽ thay đổi đáng kể các khả năng điều trị cho các bé. Chúng ta thực sự rất may mắn khi sống trong thời kỳ này khi các liệu pháp điều trị đông máu đã rất phát triển.
Ai biết được sau này sẽ có nhiều liệu pháp điều trị tiên tiến hơn (như điều trị gen 1 lần là khỏi hẳn)? Những gì có vẻ không tưởng bây giờ sẽ trở thành hiện thực trong những năm sau này! Và mọi thứ sẽ diễn ra nhanh như 1 cái chớp mắt thôi. Chúng ta đang tiến lên, hoàn toàn tin vào những nhà nghiên cứu, Y/Bác sĩ tài giỏi, những người tiếp tục hiện thực hóa hy vọng của chúng ta sẽ sớm tìm ra cách chữa trị.
Tác giả Joe MacDonald
(Hảo Bùi lược dịch)