(Câu lạc bộ máu khó đông bệnh viện quận Thủ Đức) Những công nghệ thuốc mới đang mang lại rất nhiều hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân mắc bệnh rối loạn chảy máu do thiếu yếu tố VIII và yếu tố IX…
IDELVION® Yếu Tố IX Thế Hệ Mới Có Thời Gian Bán Hủy 104 Giờ, Chích Mỗi 14 Ngày
IDELVION® là loại chế phẩm mới có chưa Yếu Tố IX tái tổ hợp và protein Albumin tái tổ hợp, được sử dụng để kiểm soát và ngăn chặn chảy máu cho bệnh nhân hemophilia B.
Khi tiêm mỗi 7 ngày IDELVION với liều 35-50 IU/kg có thể giảm số lần chảy máu hằng năm xuống con số tuyệt đối là 0. Đối với liều tiêm mỗi 14 ngày 50-75 IU/kg, tỷ lệ chảy máu hằng năm giao động từ 0 đến 1 lần/năm. Đối với bệnh nhân từ 18 tuổi trở lên, sau khi điều trị bằng liều tiêm 14 ngày trong vòng 6 tháng, họ có thể được chuyển qua liều cao hơn, 100 IU/kg, và tiêm mỗi 21 ngày.
Thời gian bán hủy của yếu IX thường là 18-34 tiếng, nghĩa là cứ sau khoảng thời gian 18 đến 34 tiếng lượng yếu tố IX trong người sẽ giảm một nửa do cơ chế tự hủy của cơ thể, ví dụ nếu tiêm yếu tố lên 60%, sau 18 tiếng sẽ giảm xuống còn 30%, 18 tiếng sau là 15%, 18 tiếng tiếp theo là 7.5%, cứ giảm như vậy cho đến khi về tới ngưỡng mà bản thân bệnh nhân có. Thời gian bán hủy của Albumin lên tới 21 ngày, khi liên kết Albumin và yếu tố IX với nhau, Albumin sẽ giúp yếu tố IX luôn luôn ở trạng thái hoạt động và không bị hủy bởi cơ chế cân bằng đông máu tự nhiên của cơ thể.
Giá bán tầm 2.2 eur/IU (56,000 VND/IU ).
Takeda Hợp Tác Với Rani Therapeutics Nghiên Cứu Thuốc Uống Chứa Yếu Tố VIII Điều Trị Hemophilia A
Bệnh nhân Hemophilia A hiện nay vẫn đang được điều trị chủ yếu bằng phương pháp tiêm/truyền bổ sung yếu tố VIII qua tĩnh mạch hoặc dưới da. Mặc dù cho tới thời điểm hiện tại vẫn chưa có loại thuốc uống nào để điều trị Hemophilia, tuy nhiên Rani đã phát triển một công nghệ tiên tiến để chuyển đổi các loại thuốc tiêm thành thuốc uống dạng viên nhộng.
Rani Pill sẽ bao bọc và bảo vệ yếu tố VIII/các loại thuốc tiêm khỏi các enzym tiêu hóa và đặc biệt là dịch của dạ dày khi thuốc đi qua. Một khi thuốc tiến vào tới ruột non, một quả bóng tý hon sẽ phồng lên và ép các kim rất nhỏ vào thành của ruột non, đồng thời tạo áp lực để đẩy các thuốc vào trong thành ruột. Sau khi hoàn tất quá trình “tiêm thuốc”, bong bóng sẽ xẹp và các phần còn lại của viên thuốc sẽ được bài tiết ra ngoài. 52 người ở Úc đã tham gia thử nghiệm viên uống và suốt quá trình diễn ra họ hoàn toàn không có bất kỳ cảm giác đau đớn nào.
Công nghệ đóng gói thuốc Rani Pill đang mang lại rất nhiều hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân mắc bệnh mãn tính như tiểu đường, ung thư, rối loạn chảy máu.
Tài Liệu Tham Khảo:
- Trang chủ IDELVION: https://www.idelvion.com/
- Báo cáo nghiên cứu: Long‐term safety and efficacy of rIX‐FP prophylaxis with extended dosing intervals up to 21 days in adults/adolescents with hemophilia B
- Đọc thêm: Albutrepenonacog alfa (Idelvion®) for the treatment of Italian patients with hemophilia B: a budget impact model
- Bài Gốc: Shire, Rani Therapeutics Collaborate on Pill to Treat Hemophilia A
- Thông cáo báo chí của Shire: Shire and Rani Therapeutics enter into collaboration to evaluate use of the Rani Pill™ technology for the oral delivery of factor therapy
- Đọc thêm về Rani Pill: Pill with tiny needle for painless injections passes first human trial Read
(nguồn cuuden.com)